키 좌절의 니만의 피크 병 임상 시험이 무시되었습니다

NIH 임상 센터 연구원 NPC 임상 시험 위치입니다.
합병증이 발생할 때, 시험을 중단 하였다.
(출처 : 건강의 국립 연구소) 5 년 전 건강 (NIH) 학장 프랜시스 콜린스 미국 국립 연구소가, 변환 된 NIH의 새로운 의료 센터의 설립을 제안 할 때

, 그는 충분히 도전보다 더했다.
& mdash; 전 머크 CEO 로이 Vagelos은 NIH는 $ (600) 백만 문제 & mdash를 해결할 수없는 업계를 극복하기 위해 노력을 보냈다, 의회위원회에게 아이디어가 & ldquo 믿고 등이다 엘프가 존재 & rdquo;.

따라서, 프로그램이 시작된 직후, 콜린스 제자들은 엄청난 압력에 직면하게 될 것이다 크리스 오스틴의 미국 국립 과학 진흥 센터 (NCATS)의 변환을 담당 성공적인 사례로 올 수 있습니다.
현재 NCATS는 C 형 간염 바이러스에 감염된 세포의 능력을 방해한다 chlorcyclizine라는 종래 항히스타민 검색된 같은 몇몇 성공 사례,이었다.
2014 년 에볼라 전염병이 성난 동안 화학 물질을 스크리닝에 의한 무력의 사용은 NCATS 연구원은 바이러스가 세포를 입력 방지하는 화합물 53 종류의 식별합니다.

그러나, 어떤 VTS-270 같은 성공적인 결과가 없습니다.
& mdash; VTS-270은 불치의 유전 질환 & mdash 드문의 종류 C 니만 질병 (NPC) 치료의 선택.
치료 그룹의 초기 개발을 수행 할 NCATS 조정 및 협력에 의해 설립, 이후 게이 더스 버그, 메릴랜드, Vtesse을 담당하는 작은 회사의시에 넘겨졌다.
이 주요 이슈에 대한 참가자의 협력 그룹이 차질을 부여 삼가 여부에 의문을 제기하기 때문에 지금, 그러나 초기 챕터의 성공 이야기는 다시 작성되고 있음.
약물의

현재 Vtesse 진행 늦게 단계 임상 시험.
이것은 척수 유체 NPC 소아 환자에 주입하여 요추 천자 덱스트린라는 큰 당 분자이다.
그러나, 현재 테스트로 이어지는 도로에 장애물이 많은.
NCATS 팀 사용 뇌종양 소집 그 시간에 보통 화학 요법 약물 및 자신의 첫 번째 시도에 이식 ldquo의 주입에 사용된다 누적 & rdquo를,, 뇌척수액 저장 뇌실에 직접 주입 된 약물.
세 자녀에이 곧 감염이 심실이 있지만, 2013년 4월 30일에 대한 검사가 일시 중단 될 수있다.
이 연구는 어머니가 최근에 표시하도록 요구하기 때문에 “제약 화학 현재 항목,”저널 문서가 개정 될 수있다

ICV 주입 약물이 이유의 스포트 라이트에서 다시 테스트 측면 심실이라고합니다.
어머니는 NPC에 의해 고통받는 두 아이가 있습니다.
25 저자가 쓴이 기사는, 정부, 학술 연구자 및 옹호 팀 간의 협력을 설명했다.
ICV는 시험 팀워크의 일례로서 기능하고, 약물 개발의 초기 단계를 통해 가속하더라도 상용화 가능성을 개선한다.
2014 만 출판 될 때까지 문서는 다음, 수정 후 “현재 의약 화학 항목”저널에 두 달에 제출 된 후 임상 시험에서이 구일을 중지되었습니다.
그러나, 전술 한 검사가 실패 언급 직접 뇌 투여 경로 포기하지 않았다.

크리스 헴펠은 12 살짜리 쌍둥이 소녀의 쌍을 가지고 있지만, NPC와, 그리고 NPC는 치료 유명 인사의 연구 개발을 촉진하는 것입니다.
최근에, 그녀는 “현재 의약 화학 항목”저널 에디터 앨런 리츠는 과실 위에서 언급했다.
리츠는 그가 보정을 실행하기 위해 준비했다.